Spinale Muskelatrophie

Das teuerste Medikament der Welt

  • Die US-Medikamentenbehörde hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie bei Säuglingen und Kleinkindern.

  • Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, bei dem eine einzelne Dosis mehr als zwei Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens „Zolgensma“ soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern dienen.

    Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere, lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die erforderliche Einzeldosis kostet nach seinen Angaben 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro). Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels im Mai bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe.

    Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben auch um eine Zulassung in Europa und in Japan. Durch die Einmalbehandlung solle ein defektes oder fehlendes Gen ersetzt werden. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten PatientInnen Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht vorkämen. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können.

    Quelle: dpa, 25.5.2019 DHZ

    Rubrik: 1. Lebensjahr

    Erscheinungsdatum: 06.06.2019